近日,北京中因不朽情缘官网有限公司(以下简称“中因不朽情缘官网”)ZVS101e注射液的3期临床研究(CTR20244811)在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组。视网膜下注射手术由极富经验的李筱荣教授团队完成。
ZVS101e的3期临床是一项随机比照临床试验,共8个临床试验中心,包括天津医科大学眼科医院、北京大学第三医院、中山大学中山眼科中心、四川大学华西医院、上海交通大学医学院隶属新华医院、温州医科大学隶属眼视光医院、河南省人民医院和哈尔滨医科大学隶属第一医院。
ZVS101e(rAAV8-hCYP4V2)研发理念由中因不朽情缘官网首席科学家、首创人杨丽萍研究员最早提出,经历十余年艰辛探索,在2021年首次开展研究者提倡的临床试验,是国际规模内针对BCD疾病的第一个基因治疗临床试验(NCT04722107),同年获得美国FDA的孤儿药资格授权。2022年ZVS101e注射液获得中美IND批件,2023年2月完成I/Ⅱ期临床试验首例受试者入组,是世界规模内针对BCD开展的首个注册性临床试验,于2024年7月获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定。有望为目前无药可治的BCD疾病带来突破性的治疗前景,从而为患者提供新的、潜在的治疗选择。
中因不朽情缘官网是眼科基因治疗引领者,专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业,致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”效劳。中因不朽情缘官网基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大行列,总结出中国患者的突变频谱,为药物研发提供治疗靶点;在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物,包括基因替代治疗和基因编辑治疗,力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。
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